AXO-Lenti-PD - Gentherapie gegen Parkinson

April 2019, von Dr. med. Ilona Csoti, MSc

AXO-Lenti-PD (OXB-102) wird von dem Schweizer Pharmaunternehmen Axovant weiterentwickelt. Hinter OXB verbirgt sich ein viraler Vektor, der aus einem Lentivirus stammt. Die Bezeichnung Lentiviren (langsame Viren) leitet sich von lateinisch: lentus = langsam ab, da viele dieser Viren langsam fortschreitende Krankheiten auslösen. Unter einem viralen Vektor versteht man ein genetisch verändertes Virusteilchen, mit dessen Hilfe genetisches Material gezielt in Körperzellen eingebracht werden kann. Dabei steht AXO für die Firma, Lenti für den verwendeten Lentivirus und PD für Parkinson’s Disease. OXB-102 liefert Gene für drei wichtige Schlüsselenzyme in der Herstellung von Dopamin (DA). Eine einzige Verabreichung soll den Zustand des Patienten für mehrere Jahre verbessern.

Schlüsselenzyme in der Biosynthese von Dopamin:
Tyrosinhydroxylase (TH),
aromatische L-Aminosäure-Decarbocylase (AADC) und
Guanosintriphosphat (GTP)-Cyclohydrolase (CH1).

Bildquelle: https://static1.seekingalpha.com/uploads/sa_presentations/959/28959/slides/11.jpg?1528392167

Diese drei Gene werden in Nervenzellen der Basalganglien eingeschleust, wodurch diese Zellen in die Lage versetzt werden, Dopamin selbst herzustellen und freizusetzen. Die Wirksamkeit dieser Methode wurde bereits in Tierversuchen und auch bereits bei Parkinson-Patienten mit einem Vorläufer dieser Gentherapie (ProSavin®) nachgewiesen.
Dokumentiert auf der Studien-Website „ClinicalTrials.gov“ ist die aktuell laufende SUNRISE-PD Studie:
Study of OXB-102 (AXO-Lenti-PD) in Patients With Bilateral, Idiopathic Parkinson's Disease (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03720418)

Es handelt sich um eine zweigeteilte Studie. Im Teil A (offen) soll die Sicherheit und Verträglichkeit von OXB-102 bei Parkinson-Patienten bewertet werden, Teil B (doppelblind) steht für die Sicherheit und Wirksamkeit der verschiedenen Dosen von OXB-102.
In Großbritannien werden Patienten in die Studie aufgenommen (30 Patienten sind vorgesehen), welche seit mindestens fünf Jahren unter M. Parkinson leiden und zwischen 48 und 70 Jahre alt sind. Start der Studie war Oktober 2018. Rekrutiert werden Patienten aktuell in Cambridge und London.

Weitere Informationen zu Kontakten und Versuchsorten finden Sie hier: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03720418#contacts

Quellen:
Badin RA, Binley KM, VanCamp N, Jan C, Gourlay J, Stewart H, Scott R, Yatish L, Koichi H, Palfi S, Handraye P, Mitrophanous K. OXB-102: An Enhanced Gene Therapy for Parkinson’s Disease. Mol Ther. 2014;22(1): S150-S151. https://doi.org/10.1016/S1525-0016(16)35408-9

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03720418 Zugriff 30.04.2019
https://parkinsonsnewstoday.com/2018/06/08/axovant-obtains-worldwide-license-parkinsons-gene-therapy-axo-lenti-pd/ Zugriff 30.04.2019
https://parkinsonsnewstoday.com/tag/axo-lenti-pd/ Zugriff 30.04.2019

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