Der Pharmakonzern Bayer hat sich mit der Übernahme von BlueRock 2019 in den letzten Jahren bereits einen Namen im Bereich Stammzelltherapie gemacht (https://www.bayer.com/de/news-stories/innovation-zell-und-gen-therapie).
Dabei waren die Studien im Bereich Gentherapie etwas in den Hintergrund geraten. Aber genau in diesem Bereich gibt es eine aktuelle Meldung über den erfolgreichen Abschluss einer Phase-1b-Studie mit Parkinson-Patienten. Bereits 2020 hatte Bayer das US-amerikanische Biotechunternehmen Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) erworben und und damit auch dessen bereits langjährige Erfahrungen im Bereich AAV-basierter Gentherapie. AAV steht für adeno-assoziierte Viren, welche als Träger verwendet werden, um gesundes Genmaterial in menschliche Zellen einzuschleusen.
In der klinischen Phase-1-Studie (NCT04167540) wurden 11 Parkinson-Patienten in leichten und mittleren Krankheitsstadien untersucht. Ziel der Studie war die Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie.
AB-1005 ist eine Gentherapie, bei der ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV2) verwendet wird, um ein Gen in bestimmte Zellen des Gehirns zu bringen, wo es die Produktion und Freisetzung eines kleinen Proteins namens glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) anregt. Dieses Protein unterstützt das Wachstum, das Überleben und die Differenzierung von Nervenzellen im Gehirn.
AB-1005 wird durch eine neurochirurgische Injektion direkt in dopaminerge Zellen im Gehirn verabreicht.
Die Ergebnisse zeigen, dass die Verabreichung von AB-1005 von allen Patienten gut vertragen wurde. Schwerwiegenden Nebenwirkungen wurden nicht gemeldet. Die Sicherheits- und Wirksamkeitsuntersuchungen werden bis zu fünf Jahre lang fortgesetzt.
Aufgrund dieser erfolgreichen Phase-1-Studie plant Bayer/AskBio nun eine Phase-2-Studie. Unter Berücksichtigung des Feedbacks der US-amerikanischen und europäischen Gesundheitsbehörden wird davon ausgegangen, dass das Screening von Patienten für diese Studie in der ersten Jahreshälfte 2024 beginnen kann.
Quelle: Lobo A. Gene therapy AB-1005 found safe in Phase 1b Parkinson’s trial. ParkinsonNews today. Januar 2024