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Neues im Bereich Zellersatz-Therapie
Die US-Gesundheitsbehörde gewährt der Parkinson-Zelltherapie NouvNeu001 des Biotech-Unternehmens iRegene Therapeutics einen beschleunigten Prüfstatus (Fast Trac Designation, FTD). Das ist ein wichtiger Meilenstein für iRegene Therapeutics als Biotech-Unternehmen. Neben dem Fast-Trac Prüfstatus wurde dieser Therapie ebenfalls im Januar die Bezeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) gewährt.

NouvNeu001 – Human Dopamineric Progenitor Cells Injection

Dr. med. Ilona Csoti, Januar 2026, für Sie gelesen und modifiziert

FDA gewährt Parkinson-Zellbehandlung einen beschleunigten Prüfstatus (FTD

IDie US-Gesundheitsbehörde gewährt der Parkinson-Zelltherapie NouvNeu001 des Biotech-Unternehmens iRegene Therapeutics einen beschleunigten Prüfstatus (Fast Trac Designation, FTD). Das ist ein wichtiger Meilenstein für iRegene Therapeutics als Biotech-Unternehmen. Neben dem Fast-Trac Prüfstatus wurde dieser Therapie ebenfalls im Januar die Bezeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) gewährt. Damit ist NouvNeu001 weltweit die erste iPSC-Therapie (Induced Pluripotent Stem Cells/induzierte pluripotente Stammzellen) mit FTD und RMAT-Anerkennungen (Andrea Lobo, Januar 2026).

Kurze Zusammenfassung:

NouvNeu001 besteht aus menschlichen dopaminergen Zellvorläufern (DNP), Zellen, die in der Lage sind, in dopaminerge Neuronen zu differenzieren. Diese Zellen stammen von pluripotenten Stammzellen, die aus reifen Zellen gewonnen werden und sich in verschiedene Zelltypen, einschließlich Neuronen, differenzieren können. DNPs werden direkt in das Striatum, eine von Parkinson betroffene Gehirnregion, über eine geführte intrazerebrale Injektion abgegeben. Nach der Transplantation wird erwartet, dass

DNPs in neue dopaminerge Neuronen differenzieren, Verbindungen zu bestehenden Neuronen bilden und die Dopaminfreisetzung verbessern.

Die beiden klinischen Studien bewerten die Sicherheit, Verträglichkeit und die vorläufige Wirksamkeit einer einzigen Injektion.

Die Ergebnisse der Phase 1 der Studie in China zeigten, dass die Behandlung bis zu 15 Monate nach der Transplantation ohne den Einsatz von Immunsuppressiva nach dem sechsten Monat im Allgemeinen sicher und gut verträglich war. Die PET-Bildgebung zeigte das langfristige Überleben und die Differenzierung der transplantierten Zellen.

Behandelte Patienten zeigten signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion, gemessen mit dem MDS-UPDRS Part III, der die motorischen Symptome bewertet. Zwölf Monate nach der Transplantation mit der niedrigeren Dosis sanken die mittleren Werte während der Off-Zeit um 30,6 Punkte (eine Verbesserung von 52,82 % gegenüber dem Ausgangswert) und um 12,9 Punkte während der On-Zeit (eine Verbesserung um 54,67 %).

Vergleichbare Verbesserungen wurden auf der höheren Dosisstufe beobachtet, mit einer Verringerung der Off-Zeit um 23,3 Punkte und neun Monaten nach der Transplantation um 9,67 Punkte. Diese Verbesserungen dauerten 15 Monate an, was auf einen dauerhaften therapeutischen Nutzen hindeutet.

Weitere Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Anerkennungen im Bereich Parkinson:

Mai 2024: Zelltherapie Bemdaneprocel – Bayer/Bluerock

Mai 2025: Gentherapie AAV-GAD von MeiraGTxs Holdings plc

Weitere Fast Track Status (FTD) Anerkennungen im Bereich Parkinson:

Juli 2024: Gentherapie AB-1005 von Bayer / Asklepios Bioparmaceutibal (AskBio)

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